研究助成

2021年度医学系研究助成（精神・神経・脳領域）

FUS/SFPQ関連RNP複合体プロファイルに着目したFTLDスペクトラムに対する核酸医薬開発

研究題目	FUS/SFPQ関連RNP複合体プロファイルに着目したFTLDスペクトラムに対する核酸医薬開発
年度/助成プログラム	2021年度　医学系研究助成（精神・神経・脳領域）
所属	滋賀医科大学神経難病研究センター
氏名	藤岡祐介
キーワード	FUS / SFPQ / mapt / ALS/FTLD / RNP
研究結果概要	FTLDスペクトラムに共通の病態基盤と考えられるFUS/SFPQ関連RNP複合体には、EWSR, MATR3など家族性ALSの原因遺伝子も含まれていること、FUSやSFPQ同様にタウアイソフォームを制御することを見出した。また、患者剖検脳においてRNP複合体構成様式が変化している可能性が示唆される結果を得た。さらに、患者由来iPSC由来神経細胞を用いた系にてRNA代謝を検討した。標的候補となるＲＮＡ代謝変化から複数の候補配列を同定し核酸医薬を開発中である。今後、モデル細胞、動物に対し投与し、FUS/SFPQ関連RNP複合体の変化およびsplicing変化を網羅的に解析する予定である
公表論文	Stress-impaired reward pathway promotes distinct feeding behavior patterns Front. Neuroschi. 2024;18:1349366.

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